centuria1972

Categories:

Не верите в чудеса? Зря. Вот вам пример сказочного чуда

Диме Тишунину, годовалому мальчику с редким и тяжёлым заболеванием, удалось собрать деньги и провести операцию с самым дорогим лекарством в мире. 

После рождения врачи диагностировали у Димы спинальную мышечную атрофию — генетическое заболевание, при котором постепенно атрофируются мышцы. До недавнего времени лекарства от этой болезни просто не было, но несколько лет назад врачи одобрили специальное лекарство, вернее — генную терапию под названием Zolgensma. 

Этот препарат входит в Книгу рекордов Гинесса как самое дорогое лекарство в мире: один укол Zolgensma стоит 163 миллиона рублей.

Внедряют новый ген с помощью вектора. Обычно для этого используют вирусы, потому что доставлять генетический материал в клетку это их естественная способность. Разумеется, сам вирус предварительно тоже модифицируют, устраняя его способность вызывать болезнь. Вот такой переход на Светлую сторону.
Риски генной терапии связаны, в основном,  с тем, что, внедряясь в неправильное место, ген может вызывать мутации или опухоли. Другая проблема - этическая. Например, чтобы генетическая болезнь пациента не передалась его детям, терапии следует подвергнуть и его половые клетки, то есть модифицировать еще нерожденных людей. 
Сколько стоит генная терапия и что лечит?
Первый, одобренный в Европе, препарат генной терапии Glybera появился в Германии в 2012 году, предназначался он для лечения дефицита липопротеинлипазы, из-за которого у человека появлялся риск закупорки кровеносных сосудов.
На тот момент Glybera стала самым дорогим лекарством в мире - 53 тыс.евро за ампулу и 1,5 млн.евро за курс.
Но лечение препаратом смог пройти всего 1 человек и в 2017 году производитель снял Glybera с продажи, как коммерчески убыточный.
Первая генная терапия для лечения онкозаболеваний появилась в 2017. Препарат Kymriah для лечения острого лимфобластного лейкоза выпустила швейцарская компания Novartis. Он стоил $450 тыс. 

 Эту сумму всей Россией собирали Диме, а закрыть сбор на лечение и реабилитацию удалось благодаря бизнесмену Алишеру Усманову. 

Тот редкий случай, когда мне хочется ему сказать СПАСИБО.

Семья мальчика поехала на лечение и, слава богу, всё прошло гладко — сейчас Дима чувствует себя хорошо: он сам держит голову и даже пританцовывает. 

Чудо — случилось.

Buy for 10 tokens
Buy promo for minimal price.

Error

default userpic

Your reply will be screened

Your IP address will be recorded 

When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.